Sam Berns was my friend. With the wisdom of a sage, he inspired me and many others about how to make the most of life. Afflicted with the rare disease called progeria, his body aged at a rapid rate, and he died of heart failure at just 17, a brave life cut much too short.
My lab discovered the genetic cause of Sam’s illness two decades ago: Just one DNA letter gone awry, a T that should have been a C in a critical gene called lamin A. The same misspelling is found in almost all of the 200 individuals around the world with progeria.
The opportunity to address this illness by directly fixing the misspelling in the relevant body tissues was just science fiction a few years ago. Then Crispr came along—the elegant enzymatic apparatus that allows delivery of DNA scissors to a specific target in the genome. In December 2023, the FDA approved the first Crispr-based therapy for sickle cell disease. That approach required taking bone marrow cells out of the body, making a disabling cut in a particular gene that regulates fetal hemoglobin, treating the patient with chemotherapy to make room in the marrow, and then reinfusing the edited cells. A relief from lifelong anemia and excruciating attacks of pain is now being delivered to sickle cell patients, albeit at very high cost.
For progeria and thousands of other genetic diseases, there are two reasons why this same approach won’t work. First, the desired edit for most misspellings will not usually be achieved by a disabling cut in the gene. Instead, a correction is needed. In the case of progeria, the disease-causing T needs to be edited back to a C. By analogy with a word processor, what’s needed is not “find and delete” (first-generation Crispr), it’s “find and replace” (next-generation Crispr). Second, the misspelling needs to be repaired in the parts of the body that are most harmed by the disease. While bone marrow cells, immune cells, and skin cells can be taken out of the body to administer gene therapy, that won’t work when the main problem is in the cardiovascular system (as in progeria) or the brain (as in many rare genetic diseases). In the lingo of the gene therapist, we need in vivo options.
The exciting news in 2025 is that both of these barriers are starting to come down. The next generation of Crispr-based gene editors, pioneered particularly elegantly by David Liu of the Broad Institute, allows precise corrective editing of virtually any gene misspelling, without inducing a scissors cut. As for delivery systems, the family of adeno-associated virus (AAV) vectors already provides the ability to achieve in vivo editing in eye, liver, and muscle, though there is still much work to be done to optimize delivery to other tissues and ensure safety. Nonviral delivery systems such as lipid nanoparticles are under intense development and may displace viral vectors in a few years.
Working with David Liu, Sam Berns’ mom, and Leslie Gordon of the Progeria Research Foundation, my research group has already shown that a single intravenous infusion of an in vivo gene editor can dramatically extend the life of mice that have been engineered to carry the human progeria mutation. Our team is now working to bring this forward to a human clinical trial. We are truly excited about the potential for kids with progeria, but that excitement could have even greater impact. This strategy, if successful, could be a model for the approximately 7,000 genetic diseases where the specific misspelling that causes the disease is known, but no therapy exists.
There are many hurdles, cost being a major one as private investment is absent for diseases that affect only a few hundred individuals. However, success for a few rare diseases, supported by government and philanthropic funds, will likely lead to efficiencies and economies that will help with other future applications. This is the best hope for the tens of millions of children and adults who are waiting for a cure. The rare-disease community must press on. That’s what Sam Berns would have wanted.
sobat, pencinta slots Pernah denger semboyan “raja slot jika? tidak siap-siap, cinta jatuh konsep sama slot gacor ini. adalah slot mesin sering yang memberi kemenangan Ya. slot-slot, dibilang ini bisa adalah andalannya buat membawa come back hasil. tapi gimana,
tekniknya sih jumpain raja lot tepat yang Santai? Bro beri, kita tenang aja di sini Permainan
terbaik waktu sekarang hanya satu di hanya di Indonesia pasti memberikan return on Investment terbaik Daftarkanlah
dengan dengan:
Informasi mengenai KING SLOT, Segera Daftar Bersama king selot terbaik dan terpercaya no satu di Indonesia. Boleh mendaftar melalui sini king slot serta memberikan hasil kembali yang paling tinggi saat sekarang ini hanyalah KING SLOT paling gacor, gilak dan gaco saat sekarang di Indonesia melalui program return tinggi di kingselot serta pg king slot
sewaapartemen permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sewaapartemen.org/
pipapvc permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pipapvc.org/
pialaeropa2028 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pialaeropa2028.net/
pialadunia2026 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pialadunia2026.asia/
bahanbangunan permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bahanbangunan.org/
gemini999 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gemini999.org/
havana888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://havana888.net/
indonesia88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://indonesia88.info/
inspirasi permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://inspirasi.info/
jokiwin88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jokiwin88.org/
oli88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://oli88.org/
situs88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situs88.asia/
transfermarkt88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://transfermarkt88.com/
rossi46 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rossi46.com/
pecco88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pecco88.com/
pecco permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pecco.asia/
pangkas permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pangkas.net/
facebook88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://facebook88.com/
depo88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://depo88.asia/
bajaringan88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bajaringan88.com/
baja ringan permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bajaringan.asia/
tradingview88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://tradingview88.com/
trading88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://trading88.org/
tokopedia88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://tokopedia88.net/
kualifikasi permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kualifikasi.net/
grosirboneka permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://grosirboneka.net/
situsgacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsgacor.news/
prediksi88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://prediksi88.biz/
keramat88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://keramat88.biz/
cnn88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://cnn88.asia/
cnbc88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://cnbc88.com/
bloomberg88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bloomberg88.com/
antibocor88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://antibocor88.com/
buku88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://buku88.org/
dukun88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://dukun88.info/
indodax88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://indodax88.net/
investing88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://investing88.net/
makanan88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://makanan88.net/
pakaian88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pakaian88.com/
rambo88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rambo88.info/
santet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://santet88.net/
sekolah88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sekolah88.org/
uno88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://uno88.info/
starlink88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://starlink88.org/
solitaire88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://solitaire88.net/
roblox88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://roblox88.org/
pubg88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pubg88.info/
motogp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://motogp88.net/
motivasi88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://motivasi88.com/
mobilelegends88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mobilelegends88.com/
ludoking permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ludoking.asia/
kucing88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kucing88.asia/
kucing permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kucing.info/
klasmen88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://klasmen88.com/
imdb88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://imdb88.net/
higgsdomino permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://higgsdomino.biz/
gmail88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gmail88.org/
gmail88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gmail88.net/
chess88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://chess88.info/
callofduty88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://callofduty88.com/
semen88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://semen88.com/
seluler88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://seluler88.com/
ram88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ram88.net/
pasir88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pasir88.asia/
papan88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://papan88.info/
komputer88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://komputer88.net/
kayu88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kayu88.info/
kabel88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kabel88.net/
gaming88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gaming88.asia/
games88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://games88.info/
beton88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://beton88.lat/
teknis88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://teknis88.com/
sarana88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sarana88.info/
arena88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://arena88.asia/
viral888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://viral888.asia/
usdt88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://usdt88.net/
uang88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://uang88.asia/
twitter88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://twitter88.asia/
tahanlama88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://tahanlama88.com/
suka88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://suka88.biz/
sekali88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sekali88.org/
plafonpvc permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://plafonpvc.net/
pinjol88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pinjol88.asia/
mpox88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mpox88.com/
daun88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://daun88.asia/
wordpress88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://wordpress88.net/
whatsapp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://whatsapp88.net/
wechat88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://wechat88.net/
telegram88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://telegram88.org/
super888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://super888.asia/
skype88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://skype88.com/
racing88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://racing88.asia/
pupuk88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pupuk88.net/
petani888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://petani888.org/
pabrik88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pabrik88.asia/
organik88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://organik88.com/
online77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://online77.info/
ojek88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ojek88.info/
nostalgia88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://nostalgia88.com/
michat permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://michat.info/
